Hemofilia: novo remédio traz mais segurança e comodidade

Nosso corpo tem um sistema muito inteligente para estancar sangramentos e impedir o desperdício de um líquido tão primordial: um conjunto de 13 proteínas age em sequência para permitir que o processo de coagulação ocorra normalmente. Nos pacientes com hemofilia, problema hereditário que afeta mais de 11 mil brasileiros, há uma falha na oitava ou na nona proteína dessa cascata. Assim, qualquer pancada ou corte na pele se torna um verdadeiro risco à vida — isso quando a perda de sangue não acontece espontaneamente.

A única maneira de evitar uma sangria desatada era repor essas proteínas por meio de três ou quatro infusões semanais. Apesar de ser um procedimento vital para evitar as complicações, os pacientes sempre se queixaram da falta de comodidade e dos incômodos de levar tantas picadas para encontrar as veias. E isso sem contar o fato de 30% deles desenvolverem uma espécie de reação imune à reposição dos fatores de coagulação. Nesses casos, o organismo começa a produzir anticorpos que atacam as substâncias utilizadas na terapia, que deixa de funcionar a contento. 

Mas há uma novidade no front: a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de liberar no país a venda do medicamento emicizumabe. Ele está indicado para os indivíduos com a hemofilia do tipo A (quando o defeito está na oitava proteína daquela cascata). “Nos estudos que serviram de base para a aprovação, observamos uma redução de 100% nos sangramentos entre os voluntários que desenvolveram inibidores ao tratamento usual”, destaca o médico Lenio Alvarenga, diretor da Roche Farma Brasil, laboratório responsável pelo fármaco recém-lançado.

Outra vantagem da nova droga está na forma de aplicação: saem de cena as infusões intravenosas dia sim, dia não, e entram as injeções subcutâneas, tomadas uma única vez na semana. “Estamos falando de uma melhora drástica na qualidade de vida, o que se traduz no maior avanço nessa área dos últimos 20 anos”, ressalta Alvarenga. O preço da medicação ainda está em análise e discussão nas instâncias governamentais.

Maré de boas novas

A chegada do emicizumabe em terras brasileiras é mais um exemplo de uma revolução que acontece atualmente na hemofilia. Em 2016, a farmacêutica Biogen já havia trazido um princípio ativo de longa duração para quem tinha o tipo B da enfermidade (quando a falha está no fator nove da coagulação). No ano passado, foi a vez de a Pfizer anunciar conquistas importantes no desenvolvimento de um método capaz de consertar a mutação genética por trás da condição — resultados mais conclusivos sobre essa proposta são esperados para os próximos anos.