A hemofilia é um distúrbio genético marcado por defeitos na produção dos fatores de coagulação do sangue — o que prejudica demais a cicatrização. Uma pessoa saudável carrega 13 proteínas que agem em cascata para estancar a perda do líquido vermelho. Já o hemofílico não fabrica a contento o fator 8 ou o fator 9 de coagulação. Com isso, pode sofrer grandes perdas de sangue, mesmo diante de ferimentos leves.
A única forma de prevenir hemorragias nesses casos é oferecer os tais fatores de coagulação por meio de infusões nas veias, que são tomadas de duas a três vezes por semana — um tratamento, diga-se, muito desgastante. Mas um novo medicamento aprovado no Brasil deve facilitar a vida dos hemofílicos do tipo B, que têm deficiência no fator 9.
Produzido pela farmacêutica Biogen, o fármaco é tomado apenas uma vez a cada sete dias. “Essa é a primeira molécula de longa duração, considerada um dos maiores avanços no combate à doença dos últimos 17 anos”, comemora Fabrício Carvalho, gerente médico da área de hematologia da Biogen.
Mais coisa boa por aí…
Outras três promessas devem virar realidade
Fármacos
Há três remédios prontos para chegar ao mercado nos Estados Unidos. Inclusive, um fator de longa duração para a hemofilia A.
Tchau, dor
Uma alternativa que avançou recentemente foram as injeções subcutâneas. Elas são mais cômodas e menos dolorosas que as infusões venosas.
Edição do DNA
Consertar os trechos de genes que geram as falhas da hemofilia é a grande esperança de cura. A terapia gênica é aguardada para as próximas duas décadas.