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Restrições, infusões frequentes, medo de sangramentos e idas constantes a centros de tratamento fazem parte da rotina de muitas pessoas com hemofilia, doença de origem genética marcada por falhas na coagulação sanguínea. Mas essa realidade pode mudar ou ser amenizada com a terapia gênica.
É o que espero após analisar resultados de novos estudos que comprovam a segurança e a eficácia desse método. A ideia é que, ao inserir no corpo do paciente um gene sem alterações para mandar instruções ao organismo, o distúrbio que compromete a qualidade de vida possa ser controlado.
Me refiro especialmente a pesquisas com uma terapia gênica experimental denominada valoctocogeno roxaparvoveque. Ela é voltada a adultos com hemofilia tipo A grave e demonstrou redução de 95% na taxa média anual de sangramentos e diminuição de 96% na necessidade de repor o fator VIII da coagulação (o tratamento usual e permanente).
Embora de custo elevado, esse tipo de terapia pode trazer economias significativas para o controle da hemofilia no longo prazo, sem falar nos ganhos em qualidade de vida, como indicam estudos preliminares divulgados pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER), sediado em Boston, nos EUA.
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A hemofilia é caracterizada pela falta de capacidade do organismo de coagular o sangue, o que provoca sangramentos e hemorragias constantes, inchaço e dor nas articulações e limitação de movimento. Existem dois tipos da doença: na A, mais comum, a pessoa tem deficiência de uma proteína chamada fator VIII da coagulação no sangue; na B, está ausente o fator IX.
Considerada uma doença rara, estima-se que a hemofilia afete cerca de 11 mil brasileiros, sendo que quase 5 mil têm o tipo A.
Em geral, o padrão de cuidado para formas graves é um regime profilático de reposição do fator VIII por via intravenosa de duas a três vezes por semana. Ou seja, são cerca de 100 a 150 infusões por ano. Mesmo com essas intervenções, muitas pessoas continuam a sofrer sangramentos e suas consequências.
Como alternativa, as terapias gênicas despontam como a principal promessa para o tratamento e até mesmo a possível cura de uma vasta gama de patologias de origem genética, entre elas a hemofilia. Para simplificar, podemos dizer que ela busca tratar doenças a partir de modificações na composição genética das células.
Com essa técnica, é possível colocar genes funcionais em células que possuem genes com defeito e, com isso, eliminar ou reduzir sintomas da enfermidade. Ou modificar genes, recuperando funções que haviam sido perdidas.
No Brasil, atualmente, apenas duas terapias gênicas estão devidamente aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) − nenhuma para hemofilia. A boa notícia é que o tema avança a passos mais largos em outros territórios, sobretudo para a hemofilia A grave.
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A Agência Europeia de Medicamentos (EMA), correspondente à Anvisa no Brasil, concedeu recentemente autorização condicional para o uso do valoctocogeno roxaparvoveque no tratamento da doença em pacientes adultos com algumas características clínicas específicas.
A terapia se mostra absolutamente inovadora e com potencial revolucionário ao possibilitar que o organismo produza o fator VIII por conta própria, com uma aplicação única, reduzindo drasticamente a necessidade das infusões de profilaxia contínua.
A aprovação da EMA atesta que o benefício à saúde pública supera as incertezas inerentes ao fato de que o método ainda é algo novo, embora seja fruto de anos de estudos. Esse desenvolvimento científico também abre caminho para soluções terapêuticas para outros tipos de hemofilia.
Temos, assim, uma janela de esperança para quem tem hemofilia mundo afora. Acredito que é fundamental contar com o apoio e o empenho da sociedade, da indústria, das associações de pacientes, dos hemocentros, dos institutos de pesquisa e dos órgãos regulatórios para tornar o mais célere possível o acesso às inovações no arsenal terapêutico. Só assim poderemos reduzir o impacto da hemofilia na qualidade de vida dos pacientes e de suas famílias.
* Margareth Ozelo é hematologista e diretora da Divisão de Hematologia do Departamento de Clínica Médica da Faculdade de Ciências Médicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp)
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