Uma nova forma de tratar doenças graves: vêm aí as terapias de RNA
Elas interferem no maquinário genético para tratar doenças raras. Veja como esse tratamento funciona e em quais enfermidades ele pode ajudar
Por Goretti Tenorio 29 abr 2020, 10h18 | Atualizado em 4 jun 2026, 22h38
RNA é uma molécula que tem a função de fazer as receitas contidas nos genes virarem proteínas — um processo vital para o corpo funcionar. E se pudéssemos intervir justamente aí a fim de controlar doenças graves? É o que buscam dois medicamentos submetidos a aprovação no Brasil.
A tecnologia, criada pela Alnylam Pharmaceuticals, se baseia no silenciamento de genes defeituosos para impedir a produção de proteínas ligadas a distúrbios. “A técnica consiste em parar o processo da doença atuando no citoplasma, a fábrica das proteínas”, explica o imunologista Akshay Vaishnaw, da Alnylam.
O primeiro remédio dessa linha, o patisirana, trata desordens neurológicas da amiloidose hereditária mediada por transtirretina, enfermidade rara e progressiva que pode levar à morte em poucos anos. E já estão em fase final de desenvolvimento produtos voltados a problemas no fígado, no sangue e nos olhos.
Como funciona o primeiro tratamento à base de RNA
Molécula sintética: o remédio consiste numa fita dupla de RNA, batizada de siRNA (sigla do inglês para RNA interferente).
Como ela atua: o siRNA se liga ao RNA da célula responsável pela produção exagerada da proteína e o neutraliza.
A aplicação: o paciente recebe uma infusão na veia. O tratamento deve ser feito em hospital.
Com que frequência: a dose recomendada é de 300 microgramas por quilo de peso, a cada três semanas.
Valeu um Nobel
Andrew Fire e Craig Mellore fascinaram o mundo da ciência ao publicar seus estudos sobre o mecanismo do silenciamento gênico. A descoberta de que moléculas de RNA são capazes de desligar genes anômalos rendeu aos dois cientistas o Prêmio Nobel de Medicina de 2006. Mais uma prova da enorme relevância da ciência básica.
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