Zolgensma: como funciona um dos remédios mais caros do mundo
O medicamento oferece esperanças contra a atrofia muscular espinhal (AME), doença rara que pode levar à morte nos dois primeiros anos de vida
Depois de quase 3 anos de mobilização, as crianças com atrofia muscular espinhal (AME) terão acesso via Sistema Único de Saúde (SUS) a uma das terapias mais eficazes contra a doença.
Trata-se da primeira terapia gênica a ser disponibilizada na rede pública.
O Zolgensma, que corrige a falha no DNA ligada a doença com uma única aplicação, recebeu parecer favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) para ser implementado no SUS em 2022, mas o governo não conseguiu adquirir a medicação devido ao seu alto custo — cerca de 7 milhões de reais por dose.
No último sábado (22 de março), porém, o Ministério da Saúde anunciou a compra do medicamento após negociação com a farmacêutica Novartis, fabricante oficial.
Além da droga ser adquirida por um preço menor, as partes firmaram um “acordo de compartilhamento de risco”, baseado no resultado da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. Ou seja, se ele ficar bem, o governo paga. Se não, não haverá pagamento completo.
De acordo com o Ministério, o acordo representa um passo importante para a saúde dos brasileiros, já que, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.
Até janeiro de 2024, o Zolgensma foi aprovado em 51 países e tratou mais de 3.700 pacientes, mas apenas 35 nações subsidiam o medicamento, que agora também será ofertado gratuitamente no Brasil.
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O que é a AME
É uma doença causada por uma mutação no gene SMN1, resultando numa ineficiência das células em produzir a proteína SMN, responsável por enviar sinais vitais aos neurônios motores. Sem essa proteína, gestos (voluntários e involuntários) como respirar, engolir e se mover são prejudicados.
A AME é um problema raro, degenerativo e genético, caracterizado pela perda progressiva de força e controle dessas ações.
A doença pode ser dividida em 5 subtipos, de 0 a 4, a depender dos sintomas e idade do paciente. Quanto antes ela se manifesta, o que corresponde aos graus 0 e 1, mais grave é, pois há comprometimento severo em funções muito básicas, como engolir, respirar ou segurar o próprio pescoço.
Muitos desses casos não sobrevivem até os 2 anos. Se a doença se manifesta mais tarde, aos 20 anos, é o subtipo 4 e apresenta sintomas mais brandos.
A grande maioria dos tratamentos buscam evitar a progressão dos sintomas e aumentar o tempo de vida com qualidade. Antes da chegada do Zolgensma, havia poucas opções contra a AME.
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Como age o Zolgensma?
O medicamento é aplicado através de uma dose única de injeção na veia, carregando um gene SMN1 normal dentro de um vírus inativo. Ele é destinado a bebês de até 6 meses com a doença, que ainda não façam uso de ventilação mecânica.
A lógica é simples: quando o sistema imunológico ataca o vírus, a cápsula se rompe e o gene consegue adentrar as células, atingindo e corrigindo o problema dos neurônios motores.
Teoricamente, o medicamento não apenas pode salvar vidas, mas pouparia as famílias e os sistemas de saúde de anos de tratamentos caros para atenuar problemas subjacentes.
Os riscos a longo prazo da medicação ainda não foram completamente estudados, mas já há publicações indicando que pode haver aumento da concentração de enzimas hepáticas e a redução de plaquetas após a injeção. Essas questões, no entanto, podem ser mais facilmente contornáveis que uma progressão da AME.
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